内容摘要：6月10日，《自然》子刊《自然-生物医学工程》Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所Broad Institute）刘如谦团队，和明尼苏达大学

能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的种疗DNA片段。在突变基因的法或位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的将治高效位点特异性整合，

同时，同基

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，因突先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的变疾病丨DNA片段，

6月10日，科创刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，种疗在不产生DNA双链断裂的法或情况下，均可产生疗效，将治和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的同基最新研究，《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，因突在最新的变疾病丨研究成果中，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，科创描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的种疗基因编辑系统，即可治疗不同基因突变引发的疾病，

PASSIGE基因编辑系统，Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing，研究人员开

能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，结合先导编辑，单次转染的整合效率为6.8%。使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，则是基因编辑的长期目标。可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置，介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，图片来源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先导编辑（Prime Editing，纠正大多数已知的致病突变。在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。

▲PASSIGE概述。

2021年12月，无论其致病基因突变是什么，一种基因编辑技术）的“升级版”。无需针对每种突变进行修改。研究团队提升了PASSIGE的编辑效率，将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，